Unatoč činjenici da danas postoje stvarno dobre terapije za liječenje Crohnove bolesti (jedne od dvije poznatije vrste upalnih bolesti crijeva (IBD)), ostaje istina da mnoge osobe ne mogu pronaći odgovarajuću terapiju koja bi ublažila njihove simptome.
U terapiji matičnim stanicama, zdrave matične stanice koje su mlade stanice iz vašeg vlastitog tijela ili iz tijela donora, djeluju kao “sustav za popravak” za tijelo. Presađuju se u tijelo osobe gdje mogu izrasti u zdrava tkiva bez bolesti. Terapija se trenutno koristi za liječenje raka krvi, ali napravljeni su pravi pomaci prema korištenju ove tehnologije za liječenje drugih bolesti. U Crohnovoj bolesti, terapija matičnim stanicama je eksperimentalna tehnologija u nastajanju koja bi mogla biti obećavajući vid terapije kod osoba koje ne reagiraju dobro na liječenje trenutno dostupnim terapijama.
Što je terapija matičnim stanicama?
Prema National Library of Medicine, Matične stanice su stanice koje se mogu dijeliti i samoobnavljati te se tako mogu razviti u razne različite vrste stanica. U odraslih osoba se matične stanice nalaze u mnogim organima i tjelesnim tkivima, uključujući koštanu srž. Imaju jedinstvenu sposobnost regeneracije u zdrava tkiva, zbog čega je terapija matičnim stanicama obećavajuća u liječenju raznih bolesti.
Prema Institutu za matične stanice i regenerativnu medicinu na Sveučilištu Washington, trenutno je FDA odobrila korištenje matičnih stanica samo za liječenje raka krvi. Kako objašnjava Američko društvo za borbu protiv raka, kod transplantacije matičnih stanica, visoke doze kemoterapije prvo se koriste za ubijanje stanica raka. Tijekom procesa, kemoterapija također ubija matične stanice u vašoj koštanoj srži. Transplantacija matičnih stanica donosi zdrave matične stanice u vašu koštanu srž koje se zatim mogu dijeliti i uzgajati nove krvne stanice bez raka.
Dakle, kako se terapija matičnim stanicama može primijeniti u slučajevima autoimunih bolesti poput Crohnove bolesti?
Kako se terapija matičnim stanicama koristi za liječenje Crohnove bolesti?
Crohnova bolest je autoimuna bolest, što znači da se imunološki sustav uključio u tijelu i počeo napadati vlastita tkiva. Tijek i komplikacije bolesti mogu uvelike varirati među pacijentima, kaže dr. Louis J. Cohen, gastroenterolog.
Postoji niz lijekova koji se mogu koristiti u liječenju Crohnove bolesti, uključujući aminosalicilate, kortikosteroide, imunomodulatore, male molekule i biološke terapije. Za mnoge bolesnike s umjerenim do teškim oblikom bolesti male molekule i biološki lijekovi smatraju se “zlatnim standardom” liječenja. Međutim, do 40% pacijenata ne reagira na biološke lijekove, prema istraživanju u Frontiers in Medicine. Oni koji ne mogu pronaći učinkovit tretman za svoju Crohnovu bolest izloženi su većem riziku od komplikacija i mogli bi imati najviše koristi od terapije matičnim stanicama.
Tijekom terapije matičnim stanicama, zdrave matične stanice dodaju se u koštanu srž ili gastrointestinalni trakt kako bi se ublažile upale i pospješilo zacjeljivanje tkiva, kaže dr. Cohen. Ideja je da će stanice bez bolesti proliferirati kako bi stvorile zdrave krvotvorne stanice ili regenerirale tkiva. Ovo je obećavajući, novi pristup liječenju komplikacija kod Crohnove bolesti, kaže on. Jedan pregled i meta-analiza o terapiji matičnim stanicama kod Crohnove bolesti objavljeni u Stem Cell Research & Therapy zaključili su da je liječenje smanjilo upalu u crijevima, pospješilo zacjeljivanje crijevne sluznice i poboljšalo kvalitetu života.
Postoje dva glavna načina na koje se terapija matičnim stanicama koristi za Crohnovu bolest. Prvo, “ispravlja” neispravan imunološki sustav koji nije reagirao na tipično liječenje, kaže dr. Cohen. To se radi u vrsti postupka koji se naziva transplantacija hematopoetskih matičnih stanica, također poznat kao transplantacija koštane srži. Razlog zbog kojeg djeluje na imunološke bolesti, uključujući Crohnovu bolest, lupus i multiplu sklerozu, jest to što mislimo da se te bolesti razvijaju kada imunološki sustav osobe ima predispoziciju da se loše ponaša, objašnjava dr. Cohen. Nada s transplantacijom hematopoetskih matičnih stanica je da liječenje može ispraviti imunološki sustav tako da ne napada tijelo.
Druga obećavajuća primjena matičnih stanica kod Crohnove bolesti je zacjeljivanje fistula, abnormalnih tunela koji se formiraju između crijeva i drugog tkiva ili organa. Perianalne fistule, koje se formiraju između rektuma i kože u blizini anusa, mogu biti teške za liječenje, kaže dr. William A. Faubion, specijalist za staničnu terapiju IBD-a na klinici Mayo u Phoenixu koji je proveo ispitivanja terapije matičnim stanicama za perianalne fistule.
Vrste matičnih stanica koje se koriste u liječenju Crohnove bolesti
Postoji nekoliko vrsta matičnih stanica koje se koriste u medicini. Postoje dvije glavne vrste koje su korištene u liječenju Crohnove bolesti, kaže dr. Cohen, one su:
- Hematopoetske matične stanice: one su izvedene iz stanica u vašoj koštanoj srži koje proizvode imunološke stanice.
- Mezenhimalne matične stanice: dobivene iz tjelesnih tkiva, kao što je masno tkivo, te se matične stanice koriste za liječenje i obnavljanje sluznice crijevne stijenke ili perianalnih fistula.
Kako se matične stanice prikupljaju za liječenje?
Matične stanice mogu se prikupiti izravno od pacijenta, što se naziva autolognim (ili “od sebe”). Matične stanice se mogu prikupiti od donora, a nazivaju se alogenim (“od drugog”), kaže dr. Cohen, koji je proveo ispitivanje autologne transplantacije matičnih stanica koristeći hematopoetske stanice.
Ovisno o vrsti liječenja, matične stanice mogu se ubrizgati ili dati infuzijom ili dati na druge načine, kao što je implantacija topljivog čepa blizu perianalne fistule.
Koliko dobro terapija matičnim stanicama djeluje na Crohnovu bolest?
Budući da se terapije matičnim stanicama još uvijek razvijaju i testiraju, teško je točno reći koliko bi oboljeli mogli imati koristi od njih. Međutim, Europski podaci su obećavajući. Na primjer, jedan proizvod koji je odobrila Europska agencija za lijekove za rektalne fistule je Alofisel (darvadstrocel). U kliničkom istraživanju, 51,5% pacijenata koji su bili podvrgnuti liječenju Alofiselom postiglo je remisiju u usporedbi s 35,6% u kontrolnoj skupini, izvijestila je biofarmaceutska tvrtka Takeda u veljači 2022. (To znači da im se fistula zatvorila i ostala zatvorena nakon šest mjeseci, napominje dr. Faubion.)
Dr. Faubion provodi istraživanje na odraslim osobama s Crohnovom bolesti koje imaju perianalnu fistulu, ali kod kojih konvencionalna terapija nije djelovala. Kirurzi implantiraju upijajući čep koji sadrži matične stanice prikupljene iz masnog tkiva osobe u područje s fistulom. U našem malom ispitivanju u fazi 1, tri četvrtine ispitanika je imalo dobre rezultate, ali mi to pratimo puno većom studijom, kaže on.
Dr. Cohen vodio je ispitivanje autologne transplantacije matičnih stanica pomoću hematopoetskih stanica na Mount Sinai u New Yorku. Osobe uključene u njegovo ispitivanje nisu uspjeli imati pozitivne rezultate ni na jednoj drugoj dostupnoj terapiji.
U njegovom ispitivanju pacijenti prvo uzimaju kemoterapiju kako bi eliminirali neispravne imunološke stanice. (To je ono što pokreće upalu u bolesti.) Zatim liječnici transplantiraju nezrele matične stanice pacijentu (one stanice koje nisu naučili takvo loše ponašanje) kako bi “resetirali” imunološki sustav. Postigao je impresivan uspjeh.
Dr. Cohen kaže da je 80% do 90% pacijenata uključenih u program odgovorilo na ovaj tretman. No, to ne znači da je njihova Crohnova bolest “izliječena”. Iako je prije postojala nada da će ove transplantacije dovesti oboljele u dugotrajnu remisiju, većina je na kraju doživjela relaps. Ipak, unatoč tomu rezultati su obećavajući. Njihova Crohnova bolest postaje lakše izlječiva, kaže dr. Cohen. Kratkoročno, to može pomoći ljudima da se osjećaju bolje, a dugoročno nakon recidiva, imamo mogućnost vratiti se našim (standardnim) terapijama.
Komplikacije i nuspojave u terapiji matičnim stanicama za Crohnovu bolest
U studiji dr. Faubiona, nuspojave terapije matičnim stanicama uključivale su infekciju, crvenilo, vrućicu i mučninu. Osim toga, matične stanice prikupljene od donora izložene su riziku od odbacivanja od strane domaćina, a nove stanice napadaju stanice pacijenta. Istraživači još uvijek istražuju vjerojatnost takve pojave. Općenito, terapije temeljene na stanicama dobro se podnose, kaže dr. Faubion.
Svaka terapija matičnim stanicama koju razmatrate trebala bi biti pod strogim nadzorom vašeg liječnika. Ako ulazite u kliničko ispitivanje, provjerite jeste li jasno razumjeli proces i rizike povezane s njim.
Pokušavamo shvatiti kako transplantaciju matičnih stanica učiniti sigurnijom i učinkovitijom, kaže dr. Cohen. Trenutačno su te terapije rezervirane za pacijente koji su pokušali i nisu uspjeli sa standardnim terapijama, ali nada u budućnosti je da će liječnici moći utvrditi tko neće možda reagirati na tipično liječenje – kako bi mogli uskočiti s transplantacijom matičnih stanica i kako bi spriječili komplikacije koje mogu nastati, kaže on.
Može li terapija matičnim stanicama biti terapija za ulcerozni kolitis?
